甲：
真實世界研究可用于注冊了！
乙：
太好了，這對院內(nèi)制劑而言簡直是個福音。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心發(fā)布的《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》傳遞了一個令人振奮的好消息，真實世界研究的數(shù)據(jù)，可以直接用于藥品注冊了！對于院內(nèi)制劑行業(yè)來說，這無疑是個巨大的利好消息！
在過去，院內(nèi)制劑是我國中藥新藥的重要來源。然而，這些優(yōu)秀的院內(nèi)制劑，需要經(jīng)過臨床驗證，進(jìn)行大量臨床試驗證實其療效，其過程十分漫長艱辛，在當(dāng)下的流通環(huán)節(jié)也受到很大限制。
首當(dāng)其沖的就是藥品的注冊成本巨大。1998年頒布的《藥品法》以后，院內(nèi)制劑的注冊的難度大大提高。即使經(jīng)過注冊后得到了藥品批號，也只有短短幾年的有效期。在這短短的有效期內(nèi)，院內(nèi)制劑只能在擁有批號的醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)僅供本醫(yī)療機構(gòu)使用，不能跨院區(qū)流通。如果一旦外院需要使用，則需要經(jīng)過自己省的藥品監(jiān)督管理局檢查、批準(zhǔn)，才可以少量調(diào)撥。
注冊制度是阻礙院內(nèi)制劑發(fā)展的重要原因。按照相關(guān)法規(guī)，必須有五年以上的臨床使用數(shù)據(jù)，才可以申請院內(nèi)制劑，過了有效期后重新注冊時還需要再重新作實驗室和基礎(chǔ)數(shù)據(jù)研究，嚴(yán)格遵守循證醫(yī)學(xué)的套路。這無疑是重新返工的重工活，同時大大提高了院內(nèi)制劑注冊的成本。
如今，真實世界數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)對院內(nèi)制劑而言無疑是大大的福音。
那么，何為真實世界數(shù)據(jù)？
真實世界數(shù)據(jù)是指傳統(tǒng)臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規(guī)診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。
圍繞相關(guān)科學(xué)問題，綜合運用流行病學(xué)、生物統(tǒng)計學(xué)、循證醫(yī)學(xué)等多學(xué)科方法技術(shù)，利用真實世界數(shù)據(jù)開展的研究統(tǒng)稱為真實世界研究。真實世界研究通過系統(tǒng)性收集真實世界數(shù)據(jù)，運用合理的設(shè)計和分析方法，開展前瞻或回顧性研究。
相比于傳統(tǒng)臨床試驗，一般來說，真實世界研究在現(xiàn)實環(huán)境下開展，對納入患者限定相對更少，樣本量可能較大，更可能獲得長期臨床結(jié)局，研究結(jié)果的外推性可能較好。真實世界研究可使用多種數(shù)據(jù)，如醫(yī)院病歷數(shù)據(jù)、登記數(shù)據(jù)、醫(yī)療保險數(shù)據(jù)等。真實世界研究還可用于觀察罕見嚴(yán)重不良事件，回答罕見疾病診療相關(guān)問題，評價臨床結(jié)局在不同人群、不同醫(yī)療環(huán)境、不同使用方法之間的差異等。
如果按照院內(nèi)制劑的原來的注冊和使用要求，每一類院內(nèi)制劑基本上都擁有大量臨床應(yīng)用的真實世界證據(jù)，這些證據(jù)只需要再進(jìn)行整理和規(guī)范，就能夠直接用于藥品注冊。這也就意味著，很多院內(nèi)制劑將具備直接申請稱為藥品的條件，促進(jìn)了院內(nèi)制劑向中藥新藥轉(zhuǎn)化。院內(nèi)制劑不再只限制在一個醫(yī)療機構(gòu)以內(nèi)使用，而是可以在更廣泛的區(qū)域里為廣大患者的健康服務(wù)。
隨著醫(yī)療信息技術(shù)的不斷發(fā)展，新的真實世界數(shù)據(jù)類型和來源會不斷出現(xiàn)，但其具體應(yīng)用還有賴于所要解決的臨床研究問題，以及該數(shù)據(jù)所支持產(chǎn)生真實世界證據(jù)的適用性。
